Orfadin indeholder det aktive stof nitisinon. Orfadin anvendes til at behandle
- en sjælden sygdom, der kaldes arvelig tyrosinæmi type 1 hos voksne, unge og børn (i alle aldersgrupper).
- en sjælden sygdom, der kaldes alkaptonuri (AKU) hos voksne.
Disse sygdomme er kendetegnet ved, at kroppen ikke er i stand til fuldstændig at nedbryde aminosyren tyrosin (aminosyrer er de byggesten, som proteiner består af) hvilket medfører, at der dannes en række skadelige stoffer. Disse stoffer ophobes i kroppen. Orfadin
blokerer nedbrydningen af tyrosin og de skadelige stoffer dannes derfor ikke.
Til behandling af arvelig tyrosinæmi type 1 skal De følge en speciel diæt, når De tager lægemidlet, fordi tyrosin forbliver i kroppen. Denne særlige diæt er baseret på et lavt indhold af tyrosin og fenylalanin (en anden aminosyre).
Til behandling af AKU kan lægen råde Dem til at indtage en særlig kost.