Myozyme bruges til behandling af voksne, børn og unge i alle aldre, som har en bekræftet diagnose på Pompes sygdom.
Personer med Pompes sygdom har lave niveauer af et enzym, der kaldes for alfa-glukosidase. Dette enzym hjælper kroppen med at regulere niveauerne af glykogen (en form for kulhydrat). Glykogen giver kroppen energi, men ved Pompes sygdom kan glykogenniveauerne blive for høje.
Myozyme indeholder et kunstigt enzym, der kaldes for alglucosidase alfa. Myozyme kan erstatte det naturlige enzym, som mangles ved Pompes sygdom.
Hos patienter med sent debuterende Pompes sygdom (typisk Pompes sygdom af langsommere udvikling med symptomer efter barndommen) er evidensen for effekt begrænset.