Kuvan indeholder det aktive stof sapropterin, som er en kunstig kopi af et af kroppens egne stoffer, som kaldes tetrahydrobiopterin (BH4). BH4 er nødvendigt, for at kroppen kan udnytte en aminosyre kaldet fenylalanin til at omdanne dette stof til en anden aminosyre kaldet tyrosin.
Kuvan anvendes til at behandle hyperfenylalaninæmi (HPA) eller fenylketonuri (PKU) hos patienter i alle aldre. HPA og PKU skyldes et unormalt højt indhold af fenylalanin i blodet, hvilket kan være skadeligt. Kuvan nedsætter indholdet hos de patienter, som reagerer på BH4, og medvirker til, at patienterne bedre kan tåle den fenylalanin, som findes i føden.
Denne medicin anvendes også til at behandle en nedarvet sygdom hos patienter i alle aldre, der kaldes BH4-mangel, hvor kroppen ikke selv kan danne tilstrækkeligt med BH4. På grund af for lavt BH4- indhold bliver blodets indhold af fenylalanin ikke udnyttet tilstrækkeligt, hvorfor det øges, hvilket kan være skadeligt. Ved at erstatte det BH4, som kroppen ikke selv kan danne, mindsker Kuvan det skadelige overskud af fenylalanin i blodet og øger den fenylalanin i kosten, som patienterne kan tåle.