Orphacol indeholder cholsyre, som er en galdesyre, der normalt produceres i leveren. Nogle sygdomme skyldes fejl i galdesyreproduktionen, og Orphacol bruges til at behandle spædbørn fra 1 måned til 2 år, børn, unge og voksne med disse sygdomme. C holsyren i Orphacol erstatter de galdesyrer, som mangler på grund af fejlen i galdesyreproduktionen.