Kalydeco indeholder det aktive indholdsstof ivacaftor. Ivacaftor virker på niveauet for cystisk fibrose transmembran-konduktansregulatoren (CFTR), et protein, der danner en kanal ved celleoverfladen, så partikler som chlorid kan føres ind og ud af cellen. På grund af mutationer i CFTR-genet (se nedenfor) er chloridoverførslen nedsat hos personer med cystisk fibrose (CF). Ivacaftor hjælper visse unormale CFTR-proteiner med at åbne kanalerne hyppigere, så chlorid nemmere kan føres ind og ud af cellen.
Kalydeco tabletter er indiceret:
• Som monoterapi til patienter i alderen 6 år og derover, der vejer 25 kg eller mere, med cystisk fibrose (CF), som har en R117H-CFTR-mutation eller en af de følgende gating-mutationer i CFTR-genet: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N eller S549R.
• I kombination med tezacaftor/ivacaftor tabletter til patienter i alderen 6 år og ældre med CF, som har to F508del-mutationer i CFTR-genet (homozygote for F508del-mutationen), eller som har en F508del-mutation og bestemte andre mutationer, der medfører nedsat mængde og/eller funktion af CFTR-proteinet (heterozygote for F508del-mutationen med en resterende funktion (RF)-mutation). Hvis du har fået ordineret Kalydeco, som skal tages sammen med tezacaftor/ivacaftor, skal du læse indlægssedlen for sidstnævnte. Den indeholder vigtige oplysninger om, hvordan disse to lægemidler skal tages.
• I kombination med ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor tabletter til patienter i alderen 6 år og ældre, som har CF, med mindst én F508del-mutation i CFTR-genet. Hvis du har fået ordineret, at Kalydeco skal tages sammen med ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor, bør du læse indlægssedlen for sidstnævnte. Den indeholder vigtig information om, hvordan du skal tage disse to lægemidler.