PROCYSBI indeholder det aktive stof cysteamin (der også kaldes mercaptamin) og anvendes til behandling af nefropatisk cystinose hos børn og voksne. Cystinose er en stofskiftesygdom, der påvirker kroppens funktioner og medfører unormal ophobning af aminosyren cystin i en række organer, såsom nyrerne, øjnene, musklerne, bugspytkirtlen og hjernen. Ophobning af cystin medfører skade på nyrerne og udskillelse af store mængder glukose, proteiner og elektrolytter. Sygdommen rammer forskellige organer afhængigt af patientens alder.
PROCYSBI er et lægemiddel, der reagerer med cystin og nedsætter cellernes indhold af cystin.
Behandlingen med cysteamin skal påbegyndes straks efter bekræftelse af diagnosen nefropatisk cystinose for at patienten skal få størst mulig fordel af behandlingen.