Translarna er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof ataluren.
Translarna anvendes til at behandle Duchennes muskeldystrofi, der er forårsaget af en specifik genetisk defekt, der påvirker normal muskelfunktion.
Translarna anvendes til at behandle patienter på 2 år eller derover, som kan gå.
Du eller dit barn er blevet testet af din læge før påbegyndelse af behandlingen med Translarna for at bekræfte, at din sygdom er egnet til behandling med dette lægemiddel.
Hvordan virker Translarna?
Duchennes muskeldystrofi er forårsaget af genetiske ændringer, der resulterer i en abnormitet i et muskelprotein, er kaldes dystrofin, som er nødvendig for, at musklerne kan fungere korrekt.
Translarna muliggør produktionen af virksom dystrofin, og hjælper musklerne til at fungere korrekt.