Vimizim indeholder et enzym kaldet elosulfase alfa, som tilhører en gruppe lægemidler kendt som enzymerstatningsbehandlinger. Det bruges til at behandle voksne og børn med mukopolysakkaridose type IVA (sygdommen MPS IVA, også kendt som Morquie A syndrom).
Personer med sygdommen MPS IVA mangler enten et enzym kaldet N-acetylgalaktosamin-6-sulfatase fuldstændigt eller har ikke nok. N-acetylglaktosamin-6-sulfatase er et enzym, som nedbryder specifikke stoffer i kroppen som f.eks. keratansulfat, som findes i mange af kroppens væv inklusive brusk og knogler. Som et resultat heraf, bliver disse stoffer ikke nedbrudt og behandlet af kroppen, som de skal. De hober sig op i mange væv, hvilket forstyrrer deres normale funktion forårsager symptomerne på MPS IVA, f.eks. besvær med at gå, besvær med vejrtrækningen, lav legemshøjde og nedsættelse hørelsen.
Sådan virker Vimizim
Dette lægemiddel erstatter det naturlige enzym N-acetylgalaktosamin-6-sulfatase, som mangler hos MPS IVA patienter. Behandlingen har vist sig at forbedre evnen til at gå og nedbringe keratansulfatniveauerne i kroppen. Dette lægemiddel kan forbedre symptomerne på MPS IVA.