RAVICTI indeholder det aktive stof glycerolphenylbutyrat, som bruges til at behandle seks kendte fejl i urinstofcyklussen (UCD'er) hos voksne og børn. UCD'erne inkluderer defekter i visse leverenzymer såsom carbamoylfosfat-syntetase I (CPS), ornithintranscarbamylase (OTC), argininoravsyre-syntetase (ASS), argininoravsyrelyase (ASL), arginase I (ARG), og ornithin-translokase-mangel hyperammoniæmi-hyperornithiniæmi homocitrullinuri-syndrom (HHH).
RAVICTI skal kombineres med en proteinbegrænset diæt og i visse tilfælde med tilskud såsom essentielle aminosyrer (aganin, citrullin, proteinfrie kalorietilskud).
Om urinstofcyklus-defekter
• Ved urinstofcyklus-defekter kan kroppen ikke fjerne kvælstof fra de proteiner, vi spiser.
• Normalt omdanner kroppen overskydende kvælstof i proteiner til et affaldsstof kaldet "ammoniak." Leveren fjerner derefter denne ammoniak fra kroppen gennem en cyklus, som kaldes "urinstofcyklussen".
• Ved urinstofcyklus-defekter er kroppen ikke i stand til at producere nok leverenzymer til at fjerne det ekstra kvælstof.
• Det betyder, at ammoniak ophobes i kroppen. Hvis ikke ammoniak fjernes fra kroppen, kan det være skadeligt for hjernen og medføre et lavere bevidsthedsniveau eller koma.
• Urinstofcyklus-defekter er sjældne.
Sådan virker RAVICTI
RAVICTI hjælper kroppen med at udskille restkvælstof. Det reducerer mængden af ammoniak i kroppen.