Kalydeco indeholder det aktive indholdsstof ivacaftor. Ivacaftor virker på niveauet for cystisk fibrose
transmembran-konduktansregulatoren (CFTR), et protein, der danner en kanal ved celleoverfladen, så
partikler som chlorid kan føres ind og ud af cellen. På grund af mutationer i CFTR-genet (se nedenfor)
er chloridoverførslen nedsat hos personer med cystisk fibrose (CF). Ivacaftor hjælper visse unormale
CFTR-proteiner med at åbne kanalerne hyppigere, så chlorid nemmere kan føres ind og ud af cellen.
Kalydeco-granulat anvendes til behandling af spædbørn og børn i alderen 4 måneder og derover, der
vejer fra 5 kg til mindre end 25 kg, med cystisk fibrose (CF), som har en R117H-CFTR-mutation eller
en af de følgende gating-mutationer i CFTR-genet: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S,
S1251N, S1255P, S549N eller S549R.