Lamzede indeholder det aktive stof velmanase alfa, som tilhører en gruppe lægemidler, der kaldes enzymerstatningsbehandlinger. Det anvendes til at behandle patienter med let til moderat alfa-mannosidose. Det gives til behandling af de ikke-neurologiske symptomer på sygdommen.
Alfa-mannosidose er en sjælden genetisk sygdom, der forårsages af mangel på et enzym kaldet alfa-mannosidase, som er nødvendigt for at nedbryde visse sukkerstoffer (kaldet ’oligosakkarider med et højt mannoseindhold’) i kroppen. Når dette enzym mangler eller ikke virker korrekt, ophobes disse sukkerstoffer i cellerne, og forårsager tegn og symptomer på sygdommen. De typiske tegn på denne sygdom omfatter karakteristiske ansigtstræk, mental retardering, problemer med at kontrollere bevægelser, høre- og talebesvær, hyppige infektioner, skeletproblemer, muskelsmerter og svaghed.
Velmanase alfa er beregnet til at erstatte det manglende enzym hos patienter med alfa-mannosidose.
Dette kan forbedre symptomerne på sygdommen.