Spinraza indeholder det aktive stof nusinersen, som tilhører en gruppe lægemidler kaldet antisense- oligonukleotider. Spinraza anvendes til at behandle en genetisk sygdom, der kaldes spinal muskelatrofi (SMA).
Spinal muskelatrofi forårsages af mangel på et protein, der kaldes survival motor neuron (SMN) i kroppen. Dette resulterer i et tab af nerveceller i rygmarven og fører til muskelsvaghed i skuldre, hofter, lår og den øvre del af ryggen. Det kan også svække de muskler, der anvendes for at trække vejret og synke.
Spinraza virker ved at hjælpe kroppen med at danne mere SMN-protein, som personer med SMA mangler. Dette nedsætter tabet af nerveceller og kan forbedre muskelstyrken.