Orkambi indeholder to aktive stoffer, lumacaftor og ivacaftor. Det er et lægemiddel, der anvendes til langvarig behandling af cystisk fibrose (CF) hos patienter i alderen 6 år og ældre, som har en specifik ændring (der kaldes en F508del-mutation), der påvirker genet for et protein kaldet cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR). Dette protein spiller en vigtig rolle i reguleringen af strømningen af slim i lungerne. Personer med mutationen vil danne et unormalt CFTR-protein.
Cellerne indeholder to kopier af CFTR-genet. Orkambi anvendes til patienter, hvor begge kopier er påvirket af F508del-mutationen (homozygoter).
Lumacaftor og ivacaftor arbejder sammen for at forbedre funktionen af det unormale CFTR-protein.
Lumacaftor øger mængden af tilgængeligt CFTR, og ivacaftor hjælper det unormale protein med at virke mere normalt.
Orkambi kan gøre det lettere for dig at trække vejret ved at forbedre din lungefunktion. Du vil måske også opleve, at du lettere tager på i vægt.