Det aktive stof i Onpattro er patisiran.
Onpattro er et lægemiddel, som behandler en arvelig sygdom kaldet hereditær ATTR (hATTR) amyloidose.
hATTR amyloidose er forårsaget af problemer med et protein i kroppen, som kaldes “transthyretin” (TTR).
• Proteinet fremstilles primært i leveren og bærer vitamin A og andre stoffer rundt i kroppen.
• Hos patienter med denne sygdom klumper unormalt formede TTR proteiner sig sammen og producerer aflejringer, som kaldes “amyloid”.
• Amyloid kan ophobe sig omkring nerverne, hjertet og andre steder i kroppen og forhindrer dem i at fungere normalt. Dette forårsager symptomerne på sygdommen.
Onpattro virker ved at reducere mængden af TTR protein, som leveren fremstiller.
• Det betyder, at der er mindre TTR protein i blodet, som kan danne amyloid.
• Dette kan hjælpe med at reducere effekterne af denne sygdom.
Onpattro må kun bruges til voksne.