Orkambi indeholder to aktive stoffer, lumacaftor og ivacaftor. Det er et lægemiddel, der anvendes til langvarig behandling af cystisk fibrose (CF) hos patienter i alderen 2 år og ældre, som har en specifik ændring (der kaldes en F508del-mutation), der påvirker genet for et protein kaldet cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR). Dette protein spiller en vigtig rolle i reguleringen af strømningen af slim i lungerne. Personer med mutationen vil danne et unormalt CFTR-protein.
Cellerne indeholder to kopier af CFTR-genet. Orkambi anvendes til patienter, hvor begge kopier er påvirket af F508del-mutationen (homozygoter).
Lumacaftor og ivacaftor arbejder sammen for at forbedre funktionen af det unormale CFTR-protein.
Lumacaftor øger mængden af tilgængeligt CFTR, og ivacaftor hjælper det unormale protein med at virke mere normalt.