Givlaari anvendes til at behandle akut hepatisk porfyri hos voksne og unge i alderen 12 år og derover.
Hvad er akut hepatisk porfyri
Akut hepatisk porfyri er en sjælden, arvelig sygdom, Den forårsages af en defekt i ét af de proteiner, der producerer et molekyle, kaldet hæm, i leveren. Som følge af et problem med ét af de proteiner, der kræves for at producere hæm, sker der er ophobning af nogle af de stoffer, der anvendes til at producere hæm, nemlig aminolævulinsyre (ALA) og porfobilinogen (PBG). At have for meget ALA og PBG kan beskadige nerver og forårsage alvorlige anfald af smerter, kvalme, muskelsvaghed og ændringer i mental funktion. Nogle personer med akut hepatisk porfyri kan også have symptomer, såsom smerter og kvalme mellem anfaldene. Længerevarende komplikationer, der kan observeres hos personer med akut hepatisk porfyri, inkluderer højt blodtryk, kronisk nyresygdom og leversygdom.
Sådan virker Givlaari
Lægemidlet virker ved at reducere mængden af et enzym kaldet ‘ALAS1’ – der kontrollerer, hvor meget ALA og PBG leveren producerer. Ved at reducere ALAS1, producerer leveren mindre ALA og PBG. Dette kan hjælpe med at reducere sygdommens virkninger.