Virkning
Ultomiris er et lægemiddel, som indeholder det aktive stof ravulizumab, og det tilhører en klasse af lægemidler, der kaldes monoklonale antistoffer, som binder sig til et specifikt mål i kroppen.
Ravulizumab er beregnet til at binde sig til C5-komplementproteinet, som er en del af kroppens forsvarssystem, kaldet ”komplementsystemet”.
Anvendelse
Ultomiris anvendes til at behandle voksne patienter og børnepatienter på 10 kg og derover med en sygdom, der kaldes paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (PNH), herunder patienter, der ikke er blevet behandlet med komplementhæmmer, og patienter, som har fået eculizumab i mindst de sidste 6 måneder. Hos patienter med PNH er komplementsystemet overaktivt og angriber de røde blodlegemer, hvilket kan føre til et lavt antal blodlegemer (anæmi), træthed, problemer med at fungere, smerter, mavesmerter, mørk urin, stakåndethed, synkebesvær, rejsningsproblemer og blodpropper. Ved at binde sig til og blokere C5-komplementproteinet, kan dette lægemiddel forhindre, at komplementproteinerne angriber de røde blodlegemer, og dermed kontrollere symptomerne på sygdommen.
Ultomiris bruges også til at behandle patienter på 10 kg og derover for en sygdom, der påvirker blodsystemet og nyrerne, og som hedder atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS), herunder patienter, der ikke er blevet behandlet med komplementhæmmer, og patienter, som har fået eculizumab i mindst 3 måneder. Hos patienter med aHUS kan deres nyrer og blodkar, herunder blodplader, blive betændte, hvilket kan medføre lave blodtal (trombocytopeni og blodmangel), nedsat eller manglende nyrefunktion, blodpropper, træthed og funktionsnedsættelse. Ultomiris kan blokere kroppens betændelsesreaktion og dens evne til at angribe og ødelægge sine egne sårbare blodkar og dermed kontrollere sygdommens symptomer, herunder nyreskade.