Virkning
Evrysdi er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof risdiplam.
Anvendelse
Evrysdi bruges til at behandle spinal muskelatrofi (SMA), en genetisk sygdom. Det kan bruges til patienter fra to måneders alderen.
Hvad er spinal muskelatrofi?
SMA skyldes at kroppen mangler et protein, der kaldes ”survival motor neuron” (SMN) protein.
Mangel på SMN-protein kan forårsage at du eller dit barn mister motoriske neuroner, som er nerveceller, der kontrollerer musklerne. Dette giver muskelsvaghed og muskelsvind, der kan påvirke dagligdags bevægelser som hoved- og nakkekontrol, at kunne sidde, kravle og gå. De muskler, der bruges til at trække vejret og synke, kan også blive svagere.
Hvordan virker Evrysdi?
Risdiplam, der er det aktive stof i Evrysdi, virker ved at hjælpe kroppen med at producere mere SMN- protein. Det gør, at der går færre motoriske neuroner tabt, og det kan forbedre muskelfunktionen hos mennesker med SMA.
Hos spædbørn med SMA type 1 behandlet i kliniske studier i 1 år, har Evrysdi hjulpet med at:
● øge hvor længe de lever og reducere behovet for en respirator for at hjælpe med vejrtrækning sammenlignet med ubehandlede spædbørn med SMA (kun 25% af ubehandlede spædbørn forventes at være i live uden permanent behov for respirator efter 14-måneders alderen, sammenlignet med 85% af patienterne efter 1 års behandling med Evrysdi).
● bevare evnen til at spise gennem munden hos 83% af patienterne.
Hos børn (fra småbørn til unge) og voksne med SMA type 2 og type 3, kan Evrysdi opretholde eller forbedre muskelkontrollen.