Onasemnogenabeparvovec

Novartis

<h2>Hvad er Zolgensma?</h2>
Zolgensma er en type medicin, der kaldes for ”genterapi”. Den indeholder det aktive stof onasemnogene abeparvovec, som indeholder humant genetisk materiale.

<h2>Hvad bruges Zolgensma til?</h2>
Zolgensma bruges til at behandle spædbørn og småbørn, som har en sjælden, alvorlig, nedarvet tilstand, der kaldes for ”spinal muskelatrofi” (SMA).

<h2>Hvordan virker Zolgensma?</h2>
SMA opstår, når der mangler eller findes en unormal version af et gen, som skal bruges til at producere et vigtigt protein, der hedder ‘survival motor neuron’ (SMN)-protein. Mangel på SMNprotein medfører, at nerver, som kontrollerer musklerne (motorneuroner), dør. Dette medfører, at musklerne gradvist svækkes og svinder ind med tab af bevægelsesevnen til sidst.
Zolgensma virker ved at tilføre en fuldt funktionsdygtig kopi af SMN-genet, som derefter hjælper kroppen med at producere tilstrækkeligt SMN-protein. Genet tilføres i de celler, hvor der er behov for det, med anvendelse af en modificeret virus, som ikke forårsager sygdom hos mennesker.


Roche


Virkning 
Evrysdi er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof risdiplam.

Anvendelse 
Evrysdi bruges til at behandle spinal muskelatrofi (SMA), en genetisk sygdom. Det kan bruges til patienter fra to måneders alderen.

Hvad er spinal muskelatrofi? 
SMA skyldes at kroppen mangler et protein, der kaldes ”survival motor neuron” (SMN) protein.
Mangel på SMN-protein kan forårsage at du eller dit barn mister motoriske neuroner, som er nerveceller, der kontrollerer musklerne. Dette giver muskelsvaghed og muskelsvind, der kan påvirke dagligdags bevægelser som hoved- og nakkekontrol, at kunne sidde, kravle og gå. De muskler, der bruges til at trække vejret og synke, kan også blive svagere.

Hvordan virker Evrysdi? 
Risdiplam, der er det aktive stof i Evrysdi, virker ved at hjælpe kroppen med at producere mere SMN- protein. Det gør, at der går færre motoriske neuroner tabt, og det kan forbedre muskelfunktionen hos mennesker med SMA.

Hos spædbørn med SMA type 1 behandlet i kliniske studier i 1 år, har Evrysdi hjulpet med at:
● øge hvor længe de lever og reducere behovet for en respirator for at hjælpe med vejrtrækning sammenlignet med ubehandlede spædbørn med SMA (kun 25% af ubehandlede spædbørn forventes at være i live uden permanent behov for respirator efter 14-måneders alderen, sammenlignet med 85% af patienterne efter 1 års behandling med Evrysdi).
● bevare evnen til at spise gennem munden hos 83% af patienterne.

Hos børn (fra småbørn til unge) og voksne med SMA type 2 og type 3, kan Evrysdi opretholde eller forbedre muskelkontrollen.


Evrysdi

Biogen


Spinraza indeholder det aktive stof nusinersen, som tilhører en gruppe lægemidler kaldet antisense- oligonukleotider. Spinraza anvendes til at behandle en genetisk sygdom, der kaldes spinal muskelatrofi (SMA).

Spinal muskelatrofi forårsages af mangel på et protein, der kaldes survival motor neuron (SMN) i kroppen. Dette resulterer i et tab af nerveceller i rygmarven og fører til muskelsvaghed i skuldre, hofter, lår og den øvre del af ryggen. Det kan også svække de muskler, der anvendes for at trække vejret og synke.

Spinraza virker ved at hjælpe kroppen med at danne mere SMN-protein, som personer med SMA mangler. Dette nedsætter tabet af nerveceller og kan forbedre muskelstyrken.


Zolgensma

Virkning og anvendelse

Hvad er Zolgensma?

Hvad bruges Zolgensma til?

Hvordan virker Zolgensma?

Aktive indholdstoffer:

Anden medicin med relateret anvendelse

mod spinal muskelatrofi

Hjælp os med at blive bedre

Hvordan er din oplevelse med MedicinTjekker?

Download vores app

Du kan også tjekke dine symptomer